UMA REVISÃO SISTEMÁTICA COM METANÁLISE SOBRE A EFICÁCIA DE ENSAIOS CLÍNICOS RANDOMIZADOS EM PACIENTES COM ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA TENDO COMO MEDIDA DE DESFECHO A PONTUAÇÃO FINAL NA ESCALA DE AVALIAÇÃO FUNCIONAL DA ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA REVISADA

Resumo

Nos últimos anos houve um aumento significativo de ensaios clínicos na tentativa de descobrir novos medicamentos que possam retardar a evolução da Esclerose Lateral Amiotrófica. O objetivo deste estudo foi realizar uma revisão sistemática com metanálise de ensaios clínicos randomizados com duração de seis ou mais meses para avaliar a eficácia de tratamentos em pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica realizados no período de 2016 a 2021 tendo como medida de desfecho a pontuação final na Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada. A busca por artigos abrangeu as principais bases de dados além do site do ClinialTrials.gov e no final, 18 estudos foram selecionados para análise. No total, 4.214 participantes foram inscritos, 1.880 receberam o medicamento e 1.933 receberam o placebo e cerca de 30% foram descontinuados ao longo dos estudos. A idade média foi de 57 anos com predominância do sexo masculino (65%) e 21,4% dos participantes apresentaram início dos sintomas na região bulbar e 77,0% na região espinhal. A leitura dos artigos também revelou grande variabilidade clínica entre os pacientes. Dos15 medicamentos que foram testados, Edaravona, Relyvrio e Masitinibe apresentaram efeitos positivos desde que fossem administrados antes do comprometimento grave da funcionalidade. Entretanto, um recente estudo falhou em atingir a meta principal do Relyvrio de desacelerar o declínio nas pontuações ALSFRS-R em comparação com um placebo. Na análise metodológica, dois estudos apresentaram algumas preocupações devido ao cegamento incluir apenas pacientes e pesquisadores, além de apresentarem taxas elevadas de descontinuação. O gráfico de dispersão em funil e o teste de regressão de Egger mostraram ausência de viés de publicação. A análise de subgrupos mostrou que a heterogeneidade substancial dos estudos incluídos na análise foi significativamente maior no grupo de artigos publicados ao contrário dos estudos não publicados.