O DIREITO À SAÚDE E A GARANTIA DE TRATAMENTO PARA DOENÇAS RARAS: O CASO DA ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL (AME) - dos Santos , Amanda Trindade; Rodrigues , Ailine (ARACÊ, 2025)
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara e neurodegenerativa que afeta os neurônios motores, levando à fraqueza muscular progressiva e, em casos graves, à morte precoce. Recentes avanços científicos resultaram em terapias inovadoras, como Spinraza e Zolgensma, que podem alterar o curso da doença. No entanto, o acesso a esses tratamentos no Brasil é limitado por barreiras econômicas, burocráticas e jurídicas. Este estudo analisa os desafios enfrentados por pacientes com AME no Brasil para obter terapias de alto custo, explorando o direito à saúde, a judicialização e as políticas públicas. A pesquisa qualitativa, baseada em revisão bibliográfica e documental, revela que, embora a Constituição Federal de 1988 assegure o direito à saúde, sua efetividade encontra obstáculos significativos na prática. A judicialização, embora necessária, não resolve de forma sistêmica as desigualdades existentes e gera sobrecarga orçamentária. A burocracia estatal também é um entrave, com processos lentos que comprometem a eficácia dos tratamentos. Conclui-se que para enfrentar os desafios no acesso ao tratamento da AME, é fundamental implementar políticas públicas mais eficientes e sustentáveis. Isso inclui modelos inovadores de financiamento, ampliação da triagem neonatal, descentralização de centros de referência e fortalecimento do diálogo entre Estado, sociedade civil e indústria farmacêutica. A efetividade do direito à saúde depende da construção de mecanismos que garantam equidade, dignidade e justiça social para os pacientes e suas famílias.